Uso criativo de células-tronco pode acelerar o desenvolvimento de drogas para enfermidades debilitantes
por Stephen S. Hall
Em 26 de junho de 2007, Wendy Chung, diretora de genética clínica da Columbia University, foi ao bairro nova-iorquino de Queens com um pedido delicado para duas irmãs croatas, de 82 e 89 anos: a doação de algumas células de sua pele para um experimento ambicioso e incerto. Se fosse bem-sucedido, o teste prometia uma dupla compensação. Primeiro, poderia acelerar a busca por tratamentos para a doença incurável que afeta a família das irmãs. Segundo, permitiria estabelecer um novo e valioso uso para as células-tronco – células não especializadas capazes de originar vários tipos diferentes de células no corpo. “Tivemos um almoço muito agradável e voltamos para casa para fazer as biópsias”, lembra Chung.
As irmãs sofriam de esclerose lateral amiotrófica (ELA), distúrbio neurodegenerativo e lentamente paralisante, também conhecido como doença de Lou Gehrig (referência ao jogador de beisebol americano, vítima da doença em 1939, morto dois anos depois). A mais velha mostrava poucos sinais da doença, mas a outra tinha dificuldade para andar e deglutir. Embora os casos de ELA não sejam, em sua maioria, hereditários, vários membros dessa família foram afetados, pois herdaram a mutação de uma forma mais branda da doença, de lento progresso. Chung rastreou-a por várias gerações da família na Europa e nos Estados Unidos. “A doença de Lou Gehrig não é uma maneira bonita de morrer”, conta. “Cada vez que a família se reunia nos funerais, os membros da geração mais nova pensavam se seriam os próximos.”
Em poucos minutos, Wendy realizou a biópsia – duas fatias de pele, com 3 milímetros de diâmetro cada, da parte interna do braço. As células dessas amostras, assim como a de dezenas de outros doadores com ELA e voluntários saudáveis, foram quimicamente tratadas para formar células-tronco pluripotentes induzidas (iPS). Ou seja, transformaram-se em neurônios motores, células nervosas que controlam os músculos e são afetadas pela ELA. As culturas de tecidos produzidas mostraram os mesmos defeitos moleculares que fi zeram seus doadores adoecer.
Em outras palavras, os pesquisadores tinham recriado a doença em uma placa de Petri. Com isso, poderiam estudar o que ocorre nas células nervosas dos pacientes e tentar desenvolver drogas eficientes. Se bem-sucedido, o cultivo das células em laboratório permitiria compreender melhor diversas doenças e encontrar medicamentos mais eficazes. Isso porque seria possível testá-las em culturas feitas sob medida e verificar sua toxicidade. As células-tronco induzidas estão sendo também usadas para mimetizar dezenas de enfermidades, incluindo a anemia falciforme, diversas doenças hemáticas e o Parkinson. Pesquisadores alemães já criaram células cardíacas que batem irregularmente, imitando vários tipos de arritmia cardíaca. Indústrias farmacêuticas, já atentas às células-tronco como empreendimento comercial, começam a mostrar maior interesse, porque o desenvolvimento de doenças na placa de Petri complementa a forma tradicional da descoberta de drogas industriais.
O primeiro fruto do experimento com ELA foi publicado em 2008. Como na maioria dos casos de inovação, o sucesso dependia não apenas de a ideia ser boa, mas de as pessoas certas aderirem a ela. Nesse caso, a equipe, além de Wendy, incluía Lee L. Rubin, egresso da indústria de biotecnologia que se tornou chefe de medicina translacional do Instituto de Células-Tronco de Harvard, e Kevin C. Eggan, pesquisador de células-tronco de Harvard que colaborava com Christopher E. Henderson e outros especialistas em neurônios motores na Columbia University.
por Stephen S. Hall
Em 26 de junho de 2007, Wendy Chung, diretora de genética clínica da Columbia University, foi ao bairro nova-iorquino de Queens com um pedido delicado para duas irmãs croatas, de 82 e 89 anos: a doação de algumas células de sua pele para um experimento ambicioso e incerto. Se fosse bem-sucedido, o teste prometia uma dupla compensação. Primeiro, poderia acelerar a busca por tratamentos para a doença incurável que afeta a família das irmãs. Segundo, permitiria estabelecer um novo e valioso uso para as células-tronco – células não especializadas capazes de originar vários tipos diferentes de células no corpo. “Tivemos um almoço muito agradável e voltamos para casa para fazer as biópsias”, lembra Chung.
As irmãs sofriam de esclerose lateral amiotrófica (ELA), distúrbio neurodegenerativo e lentamente paralisante, também conhecido como doença de Lou Gehrig (referência ao jogador de beisebol americano, vítima da doença em 1939, morto dois anos depois). A mais velha mostrava poucos sinais da doença, mas a outra tinha dificuldade para andar e deglutir. Embora os casos de ELA não sejam, em sua maioria, hereditários, vários membros dessa família foram afetados, pois herdaram a mutação de uma forma mais branda da doença, de lento progresso. Chung rastreou-a por várias gerações da família na Europa e nos Estados Unidos. “A doença de Lou Gehrig não é uma maneira bonita de morrer”, conta. “Cada vez que a família se reunia nos funerais, os membros da geração mais nova pensavam se seriam os próximos.”
Em poucos minutos, Wendy realizou a biópsia – duas fatias de pele, com 3 milímetros de diâmetro cada, da parte interna do braço. As células dessas amostras, assim como a de dezenas de outros doadores com ELA e voluntários saudáveis, foram quimicamente tratadas para formar células-tronco pluripotentes induzidas (iPS). Ou seja, transformaram-se em neurônios motores, células nervosas que controlam os músculos e são afetadas pela ELA. As culturas de tecidos produzidas mostraram os mesmos defeitos moleculares que fi zeram seus doadores adoecer.
Em outras palavras, os pesquisadores tinham recriado a doença em uma placa de Petri. Com isso, poderiam estudar o que ocorre nas células nervosas dos pacientes e tentar desenvolver drogas eficientes. Se bem-sucedido, o cultivo das células em laboratório permitiria compreender melhor diversas doenças e encontrar medicamentos mais eficazes. Isso porque seria possível testá-las em culturas feitas sob medida e verificar sua toxicidade. As células-tronco induzidas estão sendo também usadas para mimetizar dezenas de enfermidades, incluindo a anemia falciforme, diversas doenças hemáticas e o Parkinson. Pesquisadores alemães já criaram células cardíacas que batem irregularmente, imitando vários tipos de arritmia cardíaca. Indústrias farmacêuticas, já atentas às células-tronco como empreendimento comercial, começam a mostrar maior interesse, porque o desenvolvimento de doenças na placa de Petri complementa a forma tradicional da descoberta de drogas industriais.
O primeiro fruto do experimento com ELA foi publicado em 2008. Como na maioria dos casos de inovação, o sucesso dependia não apenas de a ideia ser boa, mas de as pessoas certas aderirem a ela. Nesse caso, a equipe, além de Wendy, incluía Lee L. Rubin, egresso da indústria de biotecnologia que se tornou chefe de medicina translacional do Instituto de Células-Tronco de Harvard, e Kevin C. Eggan, pesquisador de células-tronco de Harvard que colaborava com Christopher E. Henderson e outros especialistas em neurônios motores na Columbia University.
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