Por Susan Young, da revista Nature
Uma equipe de pesquisadores corrigiu um gene defeituoso nas células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) derivadas de células da pele de pessoas com uma doença hereditária metabólica do fígado. Os pesquisadores então desenvolveram as células-tronco em algo semelhante a células do fígado. Esse trabalho foi publicado recentemente na revista Nature.
A Alfa-1-antitripsina (A1ATD) é a doença genética do fígado mais comum, sendo causada por uma mudança no nucleotídeo único no gene que codifica a alfa-1-antitripsina (A1AT), inibidor da enzima que normalmente protege os tecidos corporais. A condição pode resultar em cirrose hepática, passível de ser tratada apenas com um transplante de fígado, e em um risco aumentado de câncer de pulmão e enfisema....